Le nombre de patients inclus dans l’étude pilote du médicament expérimental PRN100 pour la maladie de Creutzfeldt-Jakob est de six.
En octobre 2018, un groupe de chercheurs de l’organisme public de recherche médicale du Royaume-Uni (Medical Research Council) a commencé à traiter une série de patients atteints de la maladie de Creutzfeldt-Jakob à l’University College London Hospital (UCLH) avec un médicament expérimental connu sous le nom de PRN100. Il s’agit d’un anticorps capable de reconnaître spécifiquement la protéine prion saine, de se lier à elle et d’empêcher son mauvais repliement afin de retarder la progression de la maladie.
Depuis l’association, nous avons suivi le déroulement de cette étude (news 1 et news 2) qui n’a cessé de croître jusqu’à ce que six patients aient été traités, tous d’âge différent et à des stades différents de la maladie. Trois de ces patients ont reçu le traitement par leur propre consentement, tandis que les trois autres ont eu besoin du soutien explicite de leurs proches et de l’autorisation d’un juge, car le stade avancé de la maladie ne leur permettait pas de donner leur consentement au début du traitement.
Cette semaine, l’UCLH a annoncé que, malheureusement, quatre des patients qui ont été traités avec le PRN100 sont morts de la maladie. Le directeur général de l’UCLH a déclaré que « ses plus sincères condoléances vont aux familles de ces quatre patients. La maladie de Creutzfeldt-Jakob est une maladie rare, mais cruelle et dévastatrice pour la famille, les amis et tous ceux qui en sont témoins. L’ensemble du personnel est profondément désolé pour votre perte.”
Le professeur John Collinge, chef de l’unité Prion à l’UCLH et responsable du développement du PRN100, a déclaré: “Nous allons prendre le temps d’analyser l’énorme quantité d’informations et de données cliniques obtenues depuis que les patients ont commencé leur traitement avec l’anticorps PRN100. Nous allons essayer de déterminer si l’anticorps a eu un effet sur l’état des patients et, si oui, dans quelle mesure. Nous prévoyons de publier un premier rapport sur les données et les résultats l’année prochaine. Ensuite, nous considérerons les étapes suivantes à suivre”. Enfin, le professeur Collinge a indiqué que la quantité d’anticorps PRN100 produite spécifiquement pour l’essai clinique est presque épuisée et qu’aucun nouveau patient ne peut être admis dans l’étude pour le moment.
Ces résultats, même s’ils peuvent sembler négatifs à première vue, n’impliquent pas que le médicament n’ait pas réussi à au moins ralentir la maladie. Les responsables de la recherche n’ont pas encore montré de données concrètes sur l’état des patients décédés au début du traitement, il faudra donc attendre les résultats des deux patients qui sont encore sous traitement et la publication du rapport initial indiqué par le professeur Collinge où les données des patients et les résultats obtenus seront rapportés en détail.